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本期内容
科研信息：药物与基因治疗RP研究进展 ----------本刊编委会
本月专题：从“自我照顾”看未来医疗服务模式 ---本刊编委会
分享园地：做自信自如的RP人 ----------------------刘祥仁
伙伴心声：庆幸曾经拥有 ---------------周俊昌（项目干事）
会务动态 ------------------------------------本刊编委会

科研信息
药物与基因治疗RP研究进展(上) 本刊编委会

《中国实用眼科杂志》于去年12月发表文章，综述药物和基因治疗RP的概况，供稿单位是上海交通大学附属第一人民医院眼科，作者解正高及吴星伟。文章具一定参考价值，本刊摘录如下。

视网膜色素变性(RP)是一组遗传性退行性视网膜疾病，主要影响视干细胞和视网膜色素上皮细胞(RPE)。早期特征性临床表现为夜盲和周边视野的丧失，最终导致中心视力的丧失。RP全世界发病率为1/3500，它具有多种遗传方式，其中常染色体显性遗传(ADRP)占15%至20%，常染色体隐性遗传(ARRP)占20%至25%，X染色体连锁遗传(XLRP)占10%至15%，偶发型占40%至45%。近来在药物治疗及基因治疗RP 方面取得了一些进展，下面就对这两方面进行综述。

一、药物治疗

1. 细胞因子治疗：研究表明，晶状体上皮源性生长因子(LEDGF)可显著促进光感细胞的生存，其可能机制为通过增加热休克蛋白-25表达来抑制雕亡信号转导途径，抑制雕亡，而不是通过趋化吞噬细胞吞噬碎片，获得保护光感细胞的作用。

神经生长因子(NGF)低表达是导致RP 的一个重要因素，NGF球后注射后可增强视网膜脑源性营养因子(BDNF)、神经肽Y(NPY)、成纤维细胞生长因子- β(FGF-β)、血内皮生长因子(VEGF)、转化生长因子-β(TGF- β)表达，保护视网膜，但对转化生长因子- а(TGF- а)并无作用。

白介素-1 β(IL-1 β)、肝细胞源性生长因子(HGF)具有保护光感细胞的作用，且具有量效关系，HGF 能诱导产生抗雕亡因子或者能诱导b c l - 2 的表达及细胞外信号调节激酶(ERK)的磷酸化，而抑制光感细胞的雕亡。

睫状神经营养因子( C N T F )、胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)，也被证实具有视网膜保护作用，且不会引起视网膜下胶质细胞增生。玻璃体腔注射碱性成纤维细胞生长因子(b-FGF)可以保护大片的光感细胞，且至少维持2个月，然而白内障的发生率为100%，给予高剂量治疗后可使视网膜血管增生。

此外，研究还发现高浓度氧可延缓RCS大鼠光感细胞的死亡，同时b-FGF 表达下调；低氧虽可上调b-FGF 表达，但总体效应是导致损伤。

2. Ca2+ 拮抗剂：地尔硫卓最早被报导可抑制rdgB基因突变果蝇光感细胞的雕亡，随后又被证明可阻止β -PDE 基因突变引起的光感细胞的雕亡。
有研究显示RCS 大鼠视网膜视紫红激酶(RK)低表达，Ca2+ 拮抗剂尼莫地平可增强RK 的表达，因此具有预防RPE变性作用。它可改变30个基因表达，其中以抑制雕亡的FGF-2 和Arc 的表达上调最为明显。另外，尼莫地平除显著增强RK 表达外，还能增强α A- 晶状体蛋白的表达并抑制Caspase-1和Caspase-2 的表达,从而抑制Caspase 依赖的雕亡途径。

3. 激素：а - 黑皮质素(MA)发现于20 世纪90年代，具有刺激学习、集中注意力、促进记忆、促进神经再生、抗炎退热等广泛的生物学作用。研究证明MA对视网膜具有神经营养作用。

分别将高浓度(10g/ml)和低浓度(1g/ml)的MA 注入生后20天的RCS大鼠玻璃体腔内20天后，高剂量组的视网膜保护作用均明显强于低剂量组和对照组。研究还发现b-FGF 和表皮生长因子(EGF)具有促进丝分裂的作用，但MA 不具有促进RPE、成纤维细胞和血管内皮细胞有丝分裂的作用，因而避免了细胞增殖和新生血管形成的副作用。

4. 组织因子信道抑制剂（TFPI-2）：TFPI-2由血管内皮细胞、平滑肌细胞及成纤维细胞合成，并分泌至细胞外基质，对尿激酶/ 纤维蛋白溶解酶调节的细胞外基质更新起重要作用。研究表明TFPI-2 具有延缓光感细胞变性的作用，将10g 重组TFPI-2 注射至玻璃体腔内21 天后，外核层(ONL)明显厚于对照组，而且光感细胞层的空泡数目明显减少。

5. 抗氧化剂：RP 与RPE 的溶酶体膜不稳定有关，而脂质过氧化是导致溶酶体膜的不稳定主要原因之一。维生素E 具有抗氧化作用。研究发现给予RCS大鼠100至150mg/kg维生素E的治疗组的光感细胞，和RPE 生存状况比低剂量组和空白对照组好，RPE细胞内出现吞噬体样结构。另一研究结果也证明，维生素E 对视网膜的保护作用，给无视网膜变性RCSrdy+ 大鼠喂以不含维生素E 的食物，3 个月后ONL厚度明显变窄、光感受器的外节缩短、色素上皮变薄、细胞器减少，这些表现均类似于RP 病理改变。

6. 维生素A 及二十二碳六烯酸（DHA）：正常情况下，成年女性每日需要2,667 I U维生素A ，男性3,300IU。给予低于每天25,000IU 的剂量，对于18至54 岁年龄段是安全的，高于每天25,000IU 则具有潜在毒性。

给予每天15,000IU维生素A 可以延缓RP 的病程，可能机制是维生素A增加生色基团而稳定变性的视蛋白。

关于DHA 治疗RP 的效果，科学家报道以前未服用过维生素A的患者给予DHA 治疗后，视网膜光敏度和视网膜电流图 的振幅均好于对照组，而过去服用过维生素A的患者却无效。(未完，下期续)

本月专题
从“自我照顾”看未来医疗服务模式 本刊编委会

在今年5月7日举行的医院管理局周年研讨大会上，医管局行政总裁苏利民在主题演讲中提出2020年的远景，核心思维是让市民对自己的健康负责，提升自我照顾的意识和能力。按此思路，将来的医院服务将出现重大的改变。以下内容节录自苏利民的讲词，让读者对未来医疗服务的转变有大概了解。

苏利民去年刚接任医管局行政总裁时曾提出，医管局的未來路向是要不断追上时代、减少可避免的住院、以及为病人提供更多方便和选择。达致上述目标的关键因素，是医管局服务文化的改变和医?融资的改革。

要继续发展，医管局必须得到政府的协助。今年运作拨款的增幅为2.4%，去年为1%。另外，医管局亦获拨5亿元作更新设施之用，较过往几年高出一倍有多。

从去年的路向再往前望，从病人及员工的角度，去推想2020年医管局的情况。

若要医管局现代化，减少可避免的住院人数---身的健康负责，医管局会坚持这方向及为他们提供所需的协助。工作的关键，是要向病人灌输和提供自我照顾所需的选择、技巧、支持、鼓勵、信息和工具，而最终的结果，将会是一个更健康的社会，?民不再需要对医管局过份倚赖。

到了2020年，医管局大部份的病人将会是老年和长期病人，主要的疾病包括呼吸系统疾病、心血管疾病、癌症及精神病。估计届时用于以上四?疾病的开支，将会接近200亿元。

那时的病人不单教育程度较高，对医管局亦有更高的期望。他们需要知道更多治?成效的信息，以及更多医管局在质素方面的表现。随着更多医院失误信息和医?措施风险的公开，病人对我们的治?建议也不会再照单全收。

香港的病人将会越來越倚重家庭医生，即使患上多种长期疾病，也不会向医管局的不同专科医生求诊，因为家庭医生与病人相熟，可以协助他们处理各种相关的健康问题。今天医管局65岁以上的病人，有47%每年向不止一个专科求诊，而每年向超过三?不同专科求诊的病人亦已达19%。随着病人的年龄老化，越需要整合专科医生所提供的不同治理。

基层护理人员将会接替专科医生，为病情稳定的病人提供跟进服务。目前，医管局的专科门诊求诊人次高达580万，其中有91%属“覆诊＂病人，但在其它国家中，这项工作大部份是由负责综合治?，包括突发及长期病患的家庭医生负责。

家庭医生的诊所，会有经验丰富的护士和专职医?人员派驻，他们可以來自公营或私营机构。

医管局的长期病人，都会參与自我照顾计划，这项计划令病人及其照顾者可以取得有关的信息、技巧及信心，确保病人毋须住院仍可保持健康，即使所患的是中风、心脏衰竭、糖尿病或呼吸系统等严重疾病。

病人会知道对医管局有什么期望，医管局的服务对象(如何界定，有待讨?)将会十分明白医管局提供甚么“核心服务＂。核心服务包括?候时间的承諾(包括“非紧急＂服务）、提供具成效的新科技和治?等，且应是优质和有实证的。

病人亦有“核心服务＂以外的选择，但需共同付款。这些“另?服务＂包括更舒适的设施、可以选择个人医生（即使是在公立医院）、以及更快获得非紧急服务。

病人需要及能从医管局或其它渠道获取的信息亦会较现时为多，以便他们为个人健康作出更佳的选择。他们明白医生太忙，未必能向他们提供所需的信息，所以会转向其它途径，特别是互?网（医管局有专业网站作中介）、护士及病人支持小组等。

所有香港?民，届时都会有一个个人的电子健康纪?(eHR)。纪?的设计简单易明，方便病人自行使用。纪?包括过往的注射、身体检验、药物敏感、病理学及數码X-光检验结果等，并会比对健康指标及提供预警，例如血压、体重及胆固醇水平。

2020年时，病人会较少入院，因为他们更懂得处理健康问题，所以入院的次數会相应减低。很多高科技的服务，例如肾脏透析及人工换气，也可于家中进行。病人决定前往急症室之前，会先致电分流护士作初步评估，又或是利用互?网上的分流对數作自我评估。

当然，社区护士的數目必须增加，亦会有专责小组，密切监察那些情况严重，随时需再入院的高危病人。
病人可以自己进行多种诊断性测试，包括病理学、血糖测试及血压的量度。他们把结果放个人电子健康纪?内，计算机便会自动分析提供结果及警示（根据最新的臨床研究），而某些高危警示更会自动传送至护理者及主诊医生或护士。

根据电子健康纪?的测试结果和建议，病人甚至可以自动获配药物并直送家中，毋需为領取补充药物而前往诊所。

新科技和治?方式会不断出现。更多人?基因组排列的发现亦会带來改变。2020年时，病人会就本身独特的基因组排列所鉴辨的风险因素，获配专用的药物。麻省理工学院最近公布了2007年不同領域的十大创新科技，其中九项已可立即应用于医?护理。除了个人疾病监察器，新科技还包括︰磁力共振造影系统的压缩感应?像，较目前快速10倍；控制神经元的“开关＂，治?抑郁症时可以开启或关闭脑部某些指定部位；更准确判断癌症预测的单细胞分析，可差不多实时止血的纳米愈合，以及可延迟或防止出现痴呆的抗衰老遗传学研究。

上述只是未來发展的一斑。每个人都期望能享用最新的医?科技，而香港的医?人员亦必会一如既往，积极满足?民的要求。

医管局急症医院的病人只需逗留短暂时间，接受手术后，一般可于同日出院。假如需要更复杂的内科或外科治理，则会在情况稳定后，从急症医院转送至次急症医院?养或等候康復。

总括來說，2020年的病人，不但对自己的健康有更大的自主，而且也享有更多的服务选择。

病人更精明，医管局同事的挑战更大，不过，相信2020年时，医管局已为职员作好准备，对引領医管局新一代顾客的工作胜任愉快。

届时的医管局职员，不仅是照顾者，也是协商者。他们不再“以病人为本＂，而是“与病人同行＂。

很多职员的工作地点，不再是急症医院病房或门诊诊所，而是深入社区，甚至是在电话旁或家中的计算机荧幕前，又或是医院新设的日间诊所。随着服务模式由医院转移至社区及病人的家居，职员会有更多机会在不同环境工作。

作为雇主，医管局在关顾更重视工作及生活平衡的新一代员工时，亦须更具弹性。?值表和工作编排形式经已改变。夜更工作将会减少，南丁格尔年代始创的?值形式，最终会被淘汰。

分享园地
做自信自如的RP人 刘祥仁

视力的逐渐缺失，不断影响着我们工作和生活的轨迹。对于未来的担忧和些许企盼，又时时扰动着我们的心门，以至于心思间常会叹息命运的不济，交谈中总爱诉说自己的遭遇，这就是患有RP疾病的朋友们比较普遍的一种境况。

就我而言，满以为经过多年的“修炼”，心灵不再能被RP的存在所伤害。对于偶发的感慨所引起的情志起伏，我总在本能地原谅着自己。直到有一天与远方的三位病友相聚，才知道我与自信自如的RP人之间，距离还有那么远。

我早已经对出差和旅游有了强烈的恐惧症，所以当我得知三位RP病友千里迢迢要来小城，其中有位兄长的眼病比我更甚，我感到很震惊。我无法想象，是什么精神在驱使着他们。

在无数个盼望的日子过后，他们终于来了。当我在车站看见他们时，三位全然没有旅途的疲惫，精神是那么的抖擞。到了住地，我又惊讶地发现，兄长在仔细听完了室内布置的情况后，就像健视人一样应付自如了。我看他很快捷地开空调，倒开水时也目标准确。在剥了一只柑子后，他敏捷地站起身，沿床边和桌子边连转了两个弯后，把柑皮准确地扔进了角落上的垃圾桶内，动作是那么的轻盈，如由我来完成的话，势必是一副摸摸索索的形象，并且完成的质量会很不尽人意，如要么东撞西碰，要么有部分垃圾会散在外边。

次日，我们结伴去一景点观光，到了一座小山脚下时，兄长居然在没人搀扶的情况下，欣然地开始登山了。在他的带领下，大家信心倍增，互相帮助着一气爬完了有几百米长且路况并不好的小山坡。可谓耳听为虚，眼见为实，病友们勇敢自如的爬山情景，令我和家人钦佩不已。如果不是特别说明，任何人不会相信这是几位患有严重眼疾视力几乎丧失的残障朋友的壮举。

相聚时间总是过得很快的，当朋友们留下了笑声，留下了祝愿，踏上归途时，我除了为他们默默地祝福，就是由衷的敬意。我回忆着让我看到的朋友们的言行举止，我反思着自己某些振振有词的论点。同样的疾病，同样的处境，为什么他们有那么坦荡的心境。他们几乎没有谈自己的困难，
所听到的就是十分平静又坚定的“我能行”、“我能跟住”、“哦，我知道了”等等让人放心的反应。尽管看不清景物，可他们却自始至终能十分专注地投入在对大自然的感慨，对文化古迹的膜拜中，他们通过倾听、辨认和感受，将体验与曾经读到过的数据联系起来，使印象更生动，并达到健视人所无法达到的境界。

更值得称颂的是，这几位病友都具有博爱的胸襟，他们用自己的爱心，积极投身到社会公益事业中，用自己的智慧为病友们排忧解难。与之相比，我确实矮了许多。

我曾经问兄长，为什么我还不能做到自如。他笑着回答，因为你太幸福了。我知道，朋友们的家庭也是幸福的，这话的意思，可以理解为我太依赖人了。是的，我习惯以病人自居，大事小事总是依赖我的家人，以至于要完成一件最简单的事，也变得十分困难。而我还总是将做不好的理由，理直气壮地归向眼睛。

与病友们的相处，才知这方面的空白点是观念所造成的。另有更严重的观念问题，就是许多信心被RP扭曲了，心里总是压着疾病的阴影，每每要想到它给我的不幸。我批评自己，这么成熟的年龄了，还在纠缠于RP的种种不是中，实在不是健康的心态，起码也属幼稚的智商。

常言道，榜样的力量是无穷的。我庆幸有这么一次与病友们近距离的交流。我进一步明白了，什么才是自信自如的RP人。我要与病友们共勉，我们很有必要通过艰苦的修炼，去逐步进入这样的人生：具有积极向上的意志，能够耐心平和地处事，保持热爱生活的心态。

伙伴心声
庆幸曾经拥有 周俊昌（项目干事）

时光匆匆，转瞬间，半年合约的青葱岁月便在不知不觉中流逝了。在这串日子里，能认识许多本港和内地的病友或会员，这将会在我生命中写下难忘的一页。临近合约期满之际，心底里总是有着无限的依依。而当大家念这篇东西的时候，我已不再是众人的项目干事。然而，我仍会经常到协会当中，为病友以至一众视障人士的福祉，与大家一起共同努力，创造更明媚的远景。
近日某个晚上，我到新界西北逛逛。由于没有高楼阻隔，那里的天宇特别清朗特别辽阔。离开的时候，朋友伴我候车。期间他跟我说：「啊！远处的那一颗流星，飞堕至货柜场里去了。」虽然是看不见，但我内心幻想着那种情景，相信是极其壮丽的。我在想：在协会里工作的这一串岁月是光辉灿烂的，是教人难以忘怀的。然而无奈的是：为何这串岁月是这么的短暂，如果长一点，那就好了。但最后我想通了：我该为到有这光辉的一剎而感到庆幸和欣喜。这个干事职位只有一个，而在千万人中，我被挑中，难道我不是最幸运的那一位吗？其它人就是盼望有这光辉的一剎也盼不到。此际，我深深的相信：天是否长，地是否久都不再重要了，而最重要的，是我曾经拥有过这光辉的一剎了。

说到是在千万人中被挑中，其实自己并没有甚么过人之处，只是较其它人稍微幸运点点罢了。有时我在想，理事会选了这件笨东西是否选错了？。后来我又想通了：协会内五位受薪的同工就好比扑克牌锄大D中的五个成员：若要脱�